การทดลองในทางปฏิบัติคืออะไร?

ในทวิตเตอร์สจวร์ต Nicholls ผู้วิจัยคดีวิจารณ์การศึกษาที่ตีพิมพ์เมื่อเร็ว ๆ นี้โดยกล่าวว่า:

นอกจากกระดาษที่น่าสนใจมากโดย Dal-Re พวกเขาตั้งค่าสถานะตัวอย่างหลาย ๆ คำถามที่ใช้คำถามของคำในทางปฏิบัติ ขั้นตอนที่ 3, multisite, double-blind, placebo-controlled, ขนาน - แขน, การเพิ่มปริมาณการทดลองแบบสุ่มจะเรียกว่า 'ในทางปฏิบัติ' จริงหรือไม่?

บทความวิจัยในคำถามมีการเชื่อมโยงที่นี่ กระดาษโดย Dal-เรื่องคือที่นี่ และแนะนำของพวกเขา "นิยม" เป็นเครื่องมือที่นี่ ฉันอาจแตกต่างกับ Nicholls เพราะความรู้สึกของฉันคือด้วยธรรมชาติของการรักษาและกับผู้ป่วย N จาก 171 คนนี่อาจเป็นการศึกษาที่ไม่ได้ผล ... แต่นั่นทำให้มันเป็นจริง

ฉันรู้สึกว่าฉันขาดจุด อะไรในความเป็นจริงคือการทดลองใช้ในทางปฏิบัติ? การพิจารณาคดีเมื่อใดจะไม่สามารถใช้งานได้ในแง่ที่ว่ามันไม่มีประโยชน์และเมื่อใดจะมีการพิจารณาคดีที่ไม่เป็นจริงในแง่ที่ว่าเป็นการทดลองยืนยัน

ความแตกต่างที่สำคัญระหว่างการทดลองอธิบายและการปฏิบัติไม่เกี่ยวข้องไม่ว่าการทดลองจะให้ข้อมูลที่เป็นประโยชน์หรือไม่ แต่มันเป็นสิ่งที่ใช้ข้อมูลนั้นเพื่อการเฉพาะเจาะจง: การทดลองในทางปฏิบัติเป็นเป้าหมายที่มีประโยชน์อย่างมากในการรักษาในคลินิก

ความต่อเนื่องในเชิงปฏิบัติได้รับการเสนอครั้งแรกโดย Schwartz และ Lellouch ในบทความปี 1967 เรื่อง " ทัศนคติเชิงปฏิบัติและเชิงปฏิบัติในการทดลองบำบัด " ในวารสารระบาดวิทยาทางคลินิกและได้รับการอ้างถึงโดยนักพัฒนา Precis-2 ในบทความนี้ผู้เขียนนำเสนอสถานการณ์การทดลองควบคุมแบบสุ่มสองรายการในบริบทต่อต้านมะเร็งซึ่งเป็นการเตรียมยาสำหรับการรักษาด้วยรังสีและการรักษาด้วยรังสีเพียงอย่างเดียว ยาเสพติดมีการบริหาร 30 วันก่อนที่จะมีการรักษาด้วยรังสีเพื่อให้ไวต่อผู้ป่วยต่อผลกระทบของรังสี

1. ยาเสพติดเป็นเวลา 30 วันตามด้วยรังสีรักษาจะถูกทดสอบเทียบกับการรอ 30 วันบวกกับรังสี

2. ยาเสพติดเป็นเวลา 30 วันตามด้วยรังสีรักษาจะถูกทดสอบกับรังสีเพียงอย่างเดียวเริ่มต้นทันที

สถานการณ์แรกที่พวกเขาอธิบายว่าเป็นคำอธิบายให้ "ข้อมูลเกี่ยวกับผลกระทบขององค์ประกอบที่สำคัญ" ในขณะที่สถานการณ์ที่สองอธิบายว่าในทางปฏิบัติ "เปรียบเทียบการรักษาที่ซับซ้อนทั้งสองภายใต้เงื่อนไขการปฏิบัติ"

ชวาร์ตษ์และ Lellouch ให้อีกตัวอย่างหนึ่งที่แยกแยะการอธิบายและการปฏิบัติในทางปฏิบัติ: การทดลองแบบสุ่มที่มียาแก้ปวดที่มีโครงสร้างโมเลกุลที่คล้ายกันสองตัวเปรียบเทียบกันบนพื้นฐานของ "Equimolecular" ซึ่งอธิบายได้ ในทางตรงกันข้ามยาแก้ปวดสองตัวที่มีโครงสร้างแตกต่างกันอย่างสิ้นเชิงซึ่งมี "ระดับการบริหารที่เหมาะสม" ที่แตกต่างกันจะได้รับการศึกษาที่ดีที่สุดโดยใช้การออกแบบเชิงปฏิบัติเพื่อเปรียบเทียบประสิทธิภาพที่ดีที่สุดของการรักษาแต่ละครั้ง

ผู้เขียนสรุป:

“ การเปรียบเทียบระหว่างสองการรักษา” เป็นปัญหาที่ระบุไม่เพียงพอแม้ในลักษณะที่เกินความจำเป็นทั้งหมด อาจหมายถึงปัญหาอย่างน้อยหนึ่งประเภทที่แตกต่างกันโดยทั่วไป

1. ชนิดแรกที่สอดคล้องกับวิธีการอธิบายมุ่งเป้าไปที่ความเข้าใจ มันพยายามที่จะค้นหาว่ามีความแตกต่างระหว่างการรักษาสองแบบซึ่งมีการระบุโดยคำจำกัดความที่เข้มงวดและโดยทั่วไป ผลกระทบของยาเหล่านี้ได้รับการประเมินโดยเกณฑ์ที่มีความหมายทางชีวภาพและนำไปใช้กับกลุ่มผู้ป่วยที่ค่อนข้างได้รับการกำหนดโดยพลการ แต่ก็มีแนวโน้มที่จะเปิดเผยความแตกต่างที่อาจเกิดขึ้นได้ วิธีการทางสถิติที่ใช้ในการกำหนดจำนวนของอาสาสมัครและในการประเมินผลมีวัตถุประสงค์เพื่อลดความน่าจะเป็นของข้อผิดพลาดชนิดที่หนึ่งและที่สอง

2. ประเภทที่สองสอดคล้องกับแนวทางปฏิบัติมุ่งเป้าไปที่การตัดสินใจ มันพยายามที่จะตอบคำถามที่เราควรเลือกในการรักษาทั้งสอง? คำจำกัดความของการรักษามีความยืดหยุ่นและมักจะซับซ้อน มันคำนึงถึงการรักษาเสริมและความเป็นไปได้ของการถอน เกณฑ์ที่ประเมินผลกระทบจะคำนึงถึงความสนใจของผู้ป่วยและค่าใช้จ่ายในแง่ที่กว้างที่สุด ระดับของผู้ป่วยจะถูกกำหนดไว้ล่วงหน้าเพื่อประเมินผลการทดลอง กระบวนการทางสถิติมีวัตถุประสงค์เพื่อลดความน่าจะเป็นที่จะเกิดข้อผิดพลาดในประเภทที่สาม (ซึ่งเลือกที่จะรักษาด้อยกว่า); ความน่าจะเป็นของข้อผิดพลาดชนิดแรกคือ 1.0

ชวาร์ตษ์, D. และ Lelluch, J. (1967) ทัศนคติอธิบายและจริงจังในการทดลองการรักษา วารสารระบาดวิทยาคลินิก , 20: 637–648

The Schwartz & Lellouch paper กล่าวถึงโดย Alexis ที่ตีพิมพ์ครั้งแรก (1967) ในJ Chron Disถูกพิมพ์ซ้ำในปี 2009 ในฉบับJ Clin Epiที่หยิบประเด็นนี้ขึ้นมาในเอกสารจำนวนหนึ่ง [1-8]

จากเอกสารเหล่านี้ฉันพบว่า Karanicolas et al [5] มีประโยชน์อย่างยิ่งสำหรับการแนะนำความแตกต่างใหม่ที่ให้ความสว่าง (และช่วยฟื้นฟู) ความรู้สึกดั้งเดิมของ Schwartz & Lellouch (ดูการแลกเปลี่ยนที่ตามมา [6–8] กับ Oxman และคณะ ) โดยสังเขป [5] ให้เหตุผลว่าการให้ความสนใจดั้งเดิมของ Schwartz & Lellouch ในการ จำกัดวัตถุประสงค์ของการทดลองนั้นได้หายไปในการใช้งานครั้งต่อไป ในการคืนค่าโฟกัสนั้น [5] จะปรับความคมชัดของกลไกที่ใช้งานได้จริงให้ละเอียดยิ่งขึ้นโดยการทดลอง 'ที่เป็นประโยชน์' ซึ่งมีประโยชน์สำหรับการตัดสินใจระดับบุคคล (แพทย์ - ผู้ป่วย) เมื่อเทียบกับ 'ในทางปฏิบัติ'

มุมมองทางการเมืองภายในของเรื่องนี้ไม่ต้องสงสัยเลยว่ามีส่วนทำให้มึนงงแนวคิด มีความตึงเครียดอย่างต่อเนื่องภายในยาระหว่างความพยายามในการวางแผนจากส่วนกลางและควบคุมการเผชิญหน้ากับผู้ป่วยและความพยายามที่จะรักษา (และเพิ่มมากขึ้นเพื่อฟื้นฟู ) ลักษณะดั้งเดิมและความเป็นอิสระของความสัมพันธ์ระหว่างแพทย์กับผู้ป่วย น่าจะเป็นปรากฏการณ์ของการทดลองในทางปฏิบัติไม่สามารถเข้าใจได้อย่างเต็มที่โดยไม่ต้องเห็นคุณค่าขัดแย้งกับยาเป็นอุตสาหกรรมเช่นวิกเตอร์มอนโตรี (เป็นผู้เขียนร่วมของ [5]) ตอนนี้ผงาดก้าวหน้าในหนังสือของเขาทำไมเราจลาจล: การปฏิวัติของผู้ป่วยในการดูแลระมัดระวังและชนิด

1. Schwartz D, Lellouch J. ทัศนคติเชิงอธิบายและเชิงปฏิบัติในการทดลองทางอายุรเวท J Clin Epidemiol 2009; 62 (5): 499-505 ดอย: 10.1016 / j.jclinepi.2009.01.012
2. Zwarenstein M, Treweek S. เราต้องการการทดลองแบบสุ่มชนิดใด J Clin Epidemiol 2009; 62 (5): 461-463 ดอย: 10.1016 / j.jclinepi.2009.01.011
3. Thorpe KE, Zwarenstein M, Oxman AD, และคณะ สรุปตัวบ่งชี้ความต่อเนื่องในทางปฏิบัติอย่างละเอียด (PRECIS): เครื่องมือที่จะช่วยนักออกแบบการทดลองใช้ J Clin Epidemiol 2009; 62 (5): 464-475 ดอย: 10.1016 / j.jclinepi.2008.12.011
4. Maclure M. อธิบายการทดลองเชิงปฏิบัติกับผู้กำหนดนโยบายที่เน้นการปฏิบัติ J Clin Epidemiol 2009; 62 (5): 476-478 ดอย: 10.1016 / j.jclinepi.2008.06.021
5. Karanicolas PJ, Montori VM, Devereaux PJ, Schünemann H, Guyatt GH กรอบ "กลไกเชิงปฏิบัติ" ใหม่สำหรับการออกแบบและตีความการทดลองแบบสุ่ม J Clin Epidemiol 2009; 62 (5): 479-484 ดอย: 10.1016 / j.jclinepi.2008.02.009
6. Oxman AD, Lombard C, Treweek S, Gagnier JJ, Maclure M, Zwarenstein M. ทำไมเราจะยังคงปฏิบัติตน: สี่ปัญหากับกรอบกลไกการทำไม่ได้และทางออกที่ดีกว่า J Clin Epidemiol 2009; 62 (5): 485-488 ดอย: 10.1016 / j.jclinepi.2008.08.015
7. Karanicolas PJ, Montori VM, Devereaux PJ, Schünemann H, Guyatt GH การตอบสนองของนักปฏิบัติ J Clin Epidemiol 2009; 62 (5): 489-494 ดอย: 10.1016 / j.jclinepi.2008.08.013
8. Oxman AD, Lombard C, Treweek S, Gagnier JJ, Maclure M, Zwarenstein M. ความละเอียดในทางปฏิบัติ J Clin Epidemiol 2009; 62 (5): 495-498 ดอย: 10.1016 / j.jclinepi.2008.08.014

การทดลองประสิทธิภาพมีแนวโน้มที่จะพิจารณาผลประโยชน์สัมพัทธ์ของ A vs B แต่เฉพาะในสภาพแวดล้อมที่สร้างขึ้นเพื่อให้การบังคับใช้กับโลกแห่งความเป็นจริงเป็นที่น่าสงสัย ตัวอย่างเช่นผู้ป่วยในการทดลองประสิทธิภาพอาจมีการเยี่ยมชมคลินิกซ้ำและเครื่องมือจับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ไม่ได้มีอยู่ในโลกแห่งความจริง อย่างไรก็ตามเนื่องจากการเข้าชมเราสามารถมั่นใจได้ว่ามีการให้ A และ B ตลอดการทดลองและผลลัพธ์มีแนวโน้มที่จะวัดได้อย่างแม่นยำมากขึ้น การทดลองที่มีประสิทธิภาพพยายามที่จะกำหนดความแตกต่างระหว่างจริงกับจักรวาลระหว่าง A และ B

การทดลองเชิงปฏิบัติหรือประสิทธิผลได้รับความถูกต้องจากภายนอกโดยการรักษาผู้ป่วยกลุ่มใหญ่ที่มีสูตรการรักษาที่เหมือนจริง แต่อาจประสบกับความสามารถในการแยกความแตกต่าง A / B เนื่องจากความแตกต่างโดยธรรมชาติของโลกแห่งความจริง ตัวอย่างเช่นการทดลองประสิทธิผลอาจเปรียบเทียบ A ถึง B ในผู้ป่วยที่ใช้การติดตามผลทางคลินิกตามปกติซึ่งบันทึกไว้ในการเข้าชมที่ไม่มีโครงสร้างหรือใช้ข้อมูลการบริหารเพื่อรวบรวมสถานะผลลัพธ์ เนื่องจากผู้ป่วยมีการติดตามที่พวกเขาต้องการในโลกแห่งความจริงเราอาจเชื่อว่าระบบการรักษาสามารถทำซ้ำได้มากกว่าการตั้งค่าการวิจัย อย่างไรก็ตามเหตุการณ์สำคัญอาจพลาดได้เนื่องจากการขาดโครงสร้าง การทดลองประสิทธิผลถามว่าผู้ให้บริการควรเขียนใบสั่งยาสำหรับ A หรือ B ที่นี่บนโลกหรือไม่