อะไรคือความแตกต่างระหว่างประสิทธิผลและประสิทธิผลในการพิจารณาประโยชน์ของการบำบัดด้วย 'A' โดยมีเงื่อนไข 'B'


14

บริบทของคำถามนี้อยู่ในกรอบของสุขภาพคือดูที่การรักษาหนึ่งหรือหลายวิธีในการรักษาสภาพ ปรากฏว่าแม้นักวิจัยที่น่านับถือก็ยังสับสนในเรื่องประสิทธิภาพและประสิทธิผลของการใช้คำศัพท์

  • เราจะนึกถึงประสิทธิภาพและประสิทธิผลในวิธีที่ช่วยขจัดความสับสนได้อย่างไร
  • การออกแบบการศึกษาแบบใดที่เหมาะสมที่สุดในการพิจารณาผลลัพธ์ทั้งสองประเภท
  • มีวารสารสิ่งพิมพ์หนังสือหรือพจนานุกรมทางเว็บใด ๆ ที่อาจช่วยฉันได้หรือไม่

คำตอบ:


11

ฉันไม่ใช่ผู้เชี่ยวชาญของโดเมนนี้ในการศึกษาทางระบาดวิทยา แต่สำหรับฉันแล้วดูเหมือนว่าประสิทธิภาพเกี่ยวข้องกับผลกระทบที่สังเกตได้ในสภาพแวดล้อมที่มีการควบคุมเช่นการทดลองควบคุมแบบสุ่มในขณะที่ประสิทธิผลมีความสัมพันธ์กับผลลัพธ์ที่กว้างกว่า หรือปัจจัยด้านสิ่งแวดล้อม (อาจไม่มีการควบคุมหรือไม่ได้รับการจัดการใน RCT) ดังนั้นจึงมีขอบเขตที่กว้างขึ้น อย่างน้อยฉันก็มักจะได้ยินเรื่องการศึกษาความคุ้มทุนด้านเภสัชศาสตร์และประสิทธิภาพการรักษา (เช่นเมื่อเปรียบเทียบแขนรักษาสองแขน)

เธซเธฑบทความนี้ประสิทธิภาพประสิทธิผลประสิทธิภาพ ,

  • ประสิทธิภาพคือ "ขอบเขตของยาที่มีความสามารถในการทำให้เกิดผลตามที่ตั้งใจไว้ภายใต้สถานการณ์ในอุดมคติเช่นในการทดลองทางคลินิกแบบสุ่ม"
  • ประสิทธิผลคือ "ขอบเขตที่ยาเสพติดบรรลุผลตามที่ตั้งใจไว้ในการตั้งค่าปกติทางคลินิก"

สำหรับการอ้างอิงอื่น ๆ ฉันขอแนะนำให้เริ่มต้นด้วยการทดลองทางคลินิกแบบสุ่มหลายแห่งของประสิทธิภาพและประสิทธิผลจาก Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000) และการอ้างอิงในนั้น ยกตัวอย่างเช่นมันอ่านแล้วว่า "ประสิทธิภาพและประสิทธิผลเป็นสิ่งที่ตรงกันข้ามกับความซับซ้อนหลายมิติของการตัดสินใจในการออกแบบการวิจัยต่อเนื่องหลายมิติ"

บันทึก

กลับมาจากการประชุมISPORครั้งที่ 13 ในยุโรปฉันได้ยินมาว่าสหพันธ์อุตสาหกรรมยาและสมาคมแห่งสหภาพยุโรป ( EFPIA ) เห็นว่าขณะนี้มีข้อตกลงตามคำจำกัดความต่อไปนี้:

  • ประสิทธิภาพเชิงสัมพัทธ์สามารถนิยามได้ว่าขอบเขตที่การแทรกแซงทำได้ดีกว่าอันตรายภายใต้สถานการณ์ในอุดมคติเมื่อเปรียบเทียบกับการแทรกแซงทางเลือกหนึ่งทางหรือมากกว่านั้น
  • ประสิทธิผลที่สัมพันธ์กันสามารถนิยามได้ว่าการแทรกแซงนั้นทำได้ดีกว่าอันตรายมากกว่าเมื่อเปรียบเทียบกับทางเลือกหนึ่งทางหรือมากกว่าสำหรับการบรรลุผลลัพธ์ที่ต้องการเมื่อได้รับภายใต้สถานการณ์ปกติของการปฏิบัติการดูแลสุขภาพ

6

มาตรฐาน แต่ไม่เต็มที่ออนไลน์พจนานุกรมเป็นพจนานุกรมระบาดวิทยาการสนับสนุนจากสมาคมระบาดวิทยานานาชาติ รุ่นล่าสุดเป็นที่ห้า แต่รุ่นที่สี่ดูเหมือนจะเป็นรุ่นล่าสุดที่มีอยู่บางส่วนออนไลน์ผ่านทาง Amazon คุณต้องการดู p57-8 มันบอกความแตกต่างระหว่างความมีประสิทธิภาพประสิทธิผลและมีประสิทธิภาพนี้เกิดจากการอาร์ชี Cochraneในปี 1972 หนังสือของเขาที่มีประสิทธิผลและมีประสิทธิภาพ: การสะท้อนแบบสุ่มในการให้บริการสุขภาพ , มากซึ่งสามารถใช้ได้บน Google หนังสือ

ฉันจะไม่พูดมากไปจากด้านบนเพื่อหลีกเลี่ยงการละเมิดลิขสิทธิ์ ฉันจะทราบว่าถึงแม้ว่าพจนานุกรมจะพูดว่า "การพิจารณาความมีประสิทธิภาพนั้นอิงจากผลของการทดลองแบบสุ่ม" (ตัวเอียงของฉัน) คุณต้องใช้วิธีการประมาณค่าตัวแปรเครื่องมือเพื่อกำหนดประสิทธิภาพหากมีการไม่ปฏิบัติตามอย่างมาก


(+1) ฉันชอบการอ้างอิงของคุณ (ฉันมีที่บ้าน :)
chl

4

ข้อกำหนดเหล่านี้ไม่สามารถแลกเปลี่ยนและมีความหมายเฉพาะได้

ประสิทธิภาพคือความสามารถในการแทรกแซงที่มีผลต่อเครื่องหมายเฉพาะที่สัมพันธ์กับสภาพโดยไม่จำเป็นต้องเกี่ยวข้องกับผู้ป่วย การศึกษาจะกระทำภายใต้เงื่อนไขที่มีการควบคุมอย่างเข้มงวดกับผู้เข้าร่วมที่มีความสอดคล้องสูง การทดลองทางคลินิกที่ประเมินประสิทธิภาพจะเรียกว่าการทดลองทางคลินิกหรือการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 หรือ II

ประสิทธิผลคือความสามารถในการแทรกแซงที่จะมีผลกระทบอย่างมีนัยสำคัญต่อผู้ป่วยในสภาพคลินิกปกติ การวัดประสิทธิภาพการทดลองทางคลินิกเรียกอีกอย่างหนึ่งว่าการทดลองเชิงปฏิบัติหรือการทดลองทางคลินิกระยะที่สามหรือ IV


ยินดีต้อนรับสู่เว็บไซต์ของเรา!
kjetil b halvorsen

2

สถานที่แห่งหนึ่งที่ฉันได้เห็นสิ่งนี้เกิดขึ้นคือการอภิปรายของการใช้การวิเคราะห์ "ความตั้งใจที่จะรักษา" กับการวิเคราะห์ที่พยายามที่จะได้รับ "ประสิทธิภาพ" ของการรักษาในการทดลองด้วยการปฏิบัติที่ไม่สมบูรณ์ ดูบทความ Wikipedia เกี่ยวกับ "เจตนาที่จะปฏิบัติต่อ" ( ลิงก์ ) ซึ่งรวมถึงการอ้างอิงบางส่วน

ในการทดลองใช้การควบคุมแบบสุ่มที่ไม่มีการปฏิบัติด้วยความตั้งใจที่จะรักษาประเมินตรวจสอบเฉพาะความแตกต่างระหว่างสิ่งที่ได้รับมอบหมายกับการรักษาและการควบคุม อย่างไรก็ตามการไม่ปฏิบัติตามหมายความว่าบางคนที่ได้รับมอบหมายให้รักษาอาจไม่ได้รับยาจริงและบางคนที่ได้รับมอบหมายให้อยู่ในกลุ่มควบคุมอาจได้รับการรักษาจริง ถ้าเป็นเช่นนั้นความตั้งใจที่จะรักษาประมาณการณ์อาจทำให้ผลการรักษาโดยเฉลี่ยที่จะได้รับนั้นเป็นไปอย่างยากลำบากคือสมาชิกทั้งหมดของประชากรที่อยู่ระหว่างการศึกษาเพื่อทำการรักษา

เมื่อการไม่ปฏิบัติตามประเภทนี้ปรากฏขึ้นนักวิเคราะห์ก็มีการตัดสินใจ เธอสามารถตัดสินใจที่จะทำการวิเคราะห์เพียงอย่างเดียวโดยอ้างว่าในโลกแห่งความจริงเราไม่สามารถควบคุมการปฏิบัติตามและความตั้งใจที่จะรักษาการวิเคราะห์นั้น "สมจริง" มากกว่าการประเมินสิ่งที่จะเกิดขึ้นเมื่อการรักษานี้ได้รับการอนุมัติ สำหรับใช้ในทางคลินิก ฉันได้เห็นสิ่งนี้เรียกว่าการวิเคราะห์ประสิทธิผลของการรักษา หรือเธออาจใช้วิธีการปรับแบบบางอย่างเพื่อลองดูว่าคนที่รับการรักษาแตกต่างจากผู้ที่ไม่ได้ทำ เธอสามารถพิสูจน์ได้โดยบอกว่าสิ่งที่เราสนใจจริง ๆ คือการรู้ทางชีวภาพ (ในกรณีของการทดลองทางการแพทย์) "ประสิทธิภาพ" ของการรักษาและการทำเช่นนั้น

ปัญหาสำหรับการวิเคราะห์ประสิทธิภาพทางชีวภาพคือ "วิธีการปรับแบบใด" ที่ถูกต้อง? สถานะปัจจุบันของศิลปะอย่างที่ฉันเข้าใจคือการดูการทดลองโดยไม่ปฏิบัติตามว่าเป็นปัญหาเกี่ยวกับตัวแปรเครื่องมือ a la Angrist, Imbens และ Rubin (1996) ( gated link ) หรือมากกว่าโดยทั่วไปเพื่อดูปัญหาในแง่ของ "หลักการแบ่งชั้น", a la Frangakis และ Rubin (2002) ( ลิงค์เชื่อมโยง) ดังนั้นการสุ่มทำหน้าที่เป็นเครื่องมือที่ระบุถึงผลกระทบ "ประสิทธิภาพ" ที่ไม่ใช่พารามิเตอร์สำหรับประชากรย่อยอย่างน้อยก็คือผู้ที่จะปฏิบัติตามการรักษาหรือการมอบหมายการควบคุมของพวกเขา นอกเหนือจากนี้เราสามารถกำหนดรูปแบบที่เข้มงวดมากขึ้นเพื่อระบุถึงผลกระทบด้านประสิทธิภาพ แต่อย่างใดอย่างหนึ่งอาจสงสัยว่าทำไมคุณถึงต้องลองทำการทดลองแบบสุ่มในตอนแรก


+1, คำตอบที่อธิบายไว้อย่างดี สิ่งนี้ทำให้ฉันนึกถึงการอภิปรายของ Jerry Dallal เกี่ยวกับความตั้งใจที่จะทำการวิเคราะห์ (สปอยเลอร์: เขาไม่ชอบ)
gung - Reinstate Monica

0

ประสิทธิภาพเกี่ยวข้องกับผลลัพธ์ของโปรแกรมการดูแลสุขภาพที่กำหนดในการตั้งค่าที่กำหนดไว้อย่างแน่นหนาเช่นการทดลองทางคลินิก radomized (RCT) ซึ่งผู้ป่วยมีความคล้ายคลึงกันใน covariates ทั้งหมด แต่การรักษาที่พวกเขาจะถูกสุ่มไป ประสิทธิภาพเชื่อมโยงกับแนวคิดของความถูกต้องภายใน: โดยปกติ RCT จะมีความถูกต้องภายในสูงเนื่องจากโปรโตคอลการศึกษาไม่รวมอยู่ในผู้ป่วยที่ลงทะเบียนด้วย comorbidities เฉพาะและรวมถึงขั้นตอนทั้งหมดที่ได้รับจากผู้ป่วย

ประสิทธิผลเกี่ยวข้องกับการปฏิบัติทางคลินิกปกติ (เป็นข้างทางความหมายของการปฏิบัติทางคลินิกปกติยังขาดเนื่องจากเป็นกรณีที่วุฒิการศึกษาเชิงคุณภาพเข้าสู่การตั้งค่าเชิงปริมาณเช่นระบาดวิทยาหรือชีวสถิติ) ในการปฏิบัติทางคลินิกปกติผู้ป่วยอาจได้รับการบำบัดตามที่กำหนดไม่ดีมีอาการป่วยเป็นตันไม่เปลี่ยนวิถีชีวิตการสูบบุหรี่หรือกินอาหารขยะ คุณสมบัติทั้งหมดเหล่านี้มีแนวโน้มที่จะลดประสิทธิภาพของภาวะสุขภาพของผู้ป่วยที่มีประสบการณ์ใน RCT ประสิทธิผลเชื่อมโยงกับแนวคิดของความถูกต้องภายนอกซึ่งหมายถึงผู้ป่วยที่แพทย์เข้าเยี่ยมชมในการปฏิบัติในชีวิตประจำวันของพวกเขา ในแง่ของนโยบายสาธารณะที่มุ่งเน้นไปที่ภาคการดูแลสุขภาพนั้นประสิทธิภาพถือว่ามีความสำคัญมากกว่าประสิทธิภาพในประสิทธิภาพนั้นสะท้อนสิ่งที่เกิดขึ้นในโลกแห่งความจริง


-3

ประสิทธิภาพกำลังผลิตผลผลิตในระดับสูงสุดในขณะที่ประสิทธิผลนั้นบรรลุตามวัตถุประสงค์ขององค์กรโดยใช้ปัจจัยการผลิตที่มีประสิทธิภาพเพื่อตอบสนองความต้องการของลูกค้าจากนั้นถ่ายโอนในเงื่อนไขทางการแพทย์ มันจะเหมือนกัน!


2
สวัสดี Gina - ยินดีต้อนรับสู่เว็บไซต์ของเรา! ฉันกำลังสงสัยว่าทำไมคุณได้เขียนคำตอบเกี่ยวกับ "ประสิทธิภาพ" คำถามที่ถามเกี่ยวกับการรับรู้ความสามารถ เป็นไปได้ไหมที่คุณอ่านคำถามผิด?
whuber
โดยการใช้ไซต์ของเรา หมายความว่าคุณได้อ่านและทำความเข้าใจนโยบายคุกกี้และนโยบายความเป็นส่วนตัวของเราแล้ว
Licensed under cc by-sa 3.0 with attribution required.