วิธีที่ดีที่สุดในการประเมินผลการรักษาโดยเฉลี่ยในการศึกษาระยะยาวคืออะไร?

ในการศึกษาระยะยาวผลลัพธ์ของหน่วยที่ถูกวัดซ้ำ ๆ ณ จุดเวลาโดยมีโอกาสในการวัดคงที่ทั้งหมด (คงที่ = วัดที่หน่วยในเวลาเดียวกัน)$Y_{it}$$i$$t$$m$

หน่วยที่ได้รับมอบหมายสุ่มทั้งการรักษา,หรือกลุ่มควบคุม, 0 ฉันต้องการประเมินและทดสอบผลการรักษาโดยเฉลี่ยเช่นที่ความคาดหวังนั้นเกิดขึ้นข้ามเวลาและส่วนบุคคล ฉันพิจารณาใช้แบบจำลองหลายระดับ (เอฟเฟกต์ผสม) ในโอกาสคงที่เพื่อวัตถุประสงค์นี้$G=1$$G=0$

ด้วย the intercept the ,จะถูกสกัดกั้นแบบสุ่มทั่วทั้งหน่วยและส่วนที่เหลือ$\alpha$$\beta$$ATE$$u$$e$

ตอนนี้ฉันกำลังพิจารณารูปแบบทางเลือก

ซึ่งมีเอฟเฟกต์คงที่สำหรับแต่ละโอกาสโดยที่ dummyถ้าและอื่น นอกจากนี้ในรุ่นนี้มีการปฏิสัมพันธ์ระหว่างการรักษาและเวลาที่มีพารามิเตอร์\ดังนั้นโมเดลนี้คำนึงถึงผลกระทบของอาจแตกต่างกันตามเวลา นี่เป็นข้อมูลในตัวมันเอง แต่ฉันเชื่อว่ามันควรเพิ่มความแม่นยำในการประมาณค่าพารามิเตอร์ด้วยเนื่องจากความต่างกันในนั้นถูกนำมาพิจารณา$\kappa_j$$t$$d_t=1$$j=t$$0$$\gamma$$G$$Y$

อย่างไรก็ตามในโมเดลนี้สัมประสิทธิ์ไม่ได้ดูเหมือนที่เท่ากันอีกต่อไป แต่จะแทน ATE ในโอกาสแรก ( ) ดังนั้นการประมาณอาจมีประสิทธิภาพมากกว่าแต่ไม่ได้เป็นตัวแทนของอีกต่อไป$\tilde{\beta}$$ATE$$t=1$$\tilde{\beta}$$\beta$$ATE$

คำถามของฉันคือ :

• วิธีที่ดีที่สุดในการประเมินผลการรักษาในการออกแบบการศึกษาระยะยาวนี้คืออะไร?
• ฉันต้องใช้รุ่น 1 หรือมีวิธีใช้ (อาจมีประสิทธิภาพมากกว่า) รุ่น 2 หรือไม่
• มีวิธีที่จะให้มีการตีความของและเฉพาะส่วนเบี่ยงเบนโอกาส (เช่นการใช้การเข้ารหัสผล)?$\tilde{\beta}$$ATE$$\gamma$

ตอบคำถามของคุณ "ฉันสงสัยว่าจะได้รับ ATE จากรุ่น 2" ในความคิดเห็น:

ประการแรกในแบบจำลองของคุณ 2 ไม่ใช่ทั้งหมด $\gamma_j$สามารถระบุได้ซึ่งนำไปสู่ปัญหาการขาดอันดับในเมทริกซ์การออกแบบ มีความจำเป็นต้องลดระดับหนึ่งเช่นสมมติว่า$\gamma_j =0$ สำหรับ $j=1$. นั่นคือการใช้การเข้ารหัสความคมชัดและถือว่าผลการรักษาในระยะที่ 1 คือ 0 ใน R มันจะเขียนโค้ดคำศัพท์การโต้ตอบกับผลการรักษาที่ระยะ 1 เป็นระดับอ้างอิงและนั่นก็เป็นเหตุผลว่าทำไม$\tilde{\beta}$ มีการตีความผลการรักษาในระยะที่ 1 ใน SAS มันจะใช้รหัสผลการรักษาในช่วงเวลา $m$ เป็นระดับอ้างอิงแล้ว $\tilde{\beta}$ มีการตีความผลการรักษาในช่วงเวลา $m$ไม่ใช่ระยะเวลา 1 อีกต่อไป

สมมติว่าความแตกต่างถูกสร้างขึ้นในวิธี R จากนั้นค่าสัมประสิทธิ์ที่ประมาณไว้สำหรับแต่ละคำการโต้ตอบ (ฉันจะยังคงแสดงสิ่งนี้โดย $\gamma_j$แม้ว่ามันจะไม่ได้เป็นสิ่งที่คุณกำหนดไว้ในแบบจำลองของคุณ) มีการตีความผลการรักษาที่แตกต่างระหว่างช่วงเวลา $j$ และช่วงเวลา 1. แสดง ATE ในแต่ละช่วงเวลา $\mathrm{ATE}_j$จากนั้น $\gamma_j= \mathrm{ATE}_j - \mathrm{ATE}_1$ สำหรับ $j=2,\dots, m$. ดังนั้นตัวประมาณสำหรับ$\mathrm{ATE}_j$ คือ $\tilde{\beta} + \gamma_j$. (ไม่สนใจความแตกต่างของสัญกรณ์ระหว่างพารามิเตอร์ที่แท้จริงและตัวประมาณเพราะความเกียจคร้าน) และตามธรรมชาติของคุณ$\mathrm{ATE}=\beta=\frac{1}{m} \sum_{j=1}^m \mathrm{ATE}_j=\frac{\tilde{\beta}+(\tilde{\beta}+\gamma_2)+\cdots+(\tilde{\beta}+\gamma_m)}{m} = \tilde{\beta}+\frac{1}{m}(\gamma_2 + \cdots + \gamma_m)$.

ฉันทำแบบจำลองง่ายๆใน R เพื่อตรวจสอบสิ่งนี้:

set.seed(1234)
time <- 4
n <-2000
trt.period <- c(2,3,4,5) #ATE=3.5
kj <- c(1,2,3,4)
intercept <- rep(rnorm(n, 1, 1), each=time)
eij <- rnorm(n*time, 0, 1.5)
trt <- rep(c(rep(0,n/2),rep(1,n/2)), each=time)
y <- intercept + trt*(rep(trt.period, n))+rep(kj,n)+eij
sim.data <- data.frame(id=rep(1:n, each=time), period=factor(rep(1:time, n)), y=y, trt=factor(trt))

library(lme4)
fit.model1 <- lmer(y~trt+(1|id), data=sim.data)
beta <- getME(fit.model1, "fixef")["trt1"]

fit.model2 <- lmer(y~trt*period + (1|id), data=sim.data)
beta_t <- getME(fit.model2, "fixef")["trt1"]
gamma_j <- getME(fit.model2, "fixef")[c("trt1:period2","trt1:period3","trt1:period4")]

results <-c(beta, beta_t+sum(gamma_j)/time)
names(results)<-c("ATE.m1", "ATE.m2")
print(results)

และผลการตรวจสอบนี้:

  ATE.m1   ATE.m2 
3.549213 3.549213  

ฉันไม่ทราบวิธีเปลี่ยนการเข้ารหัสความคมชัดโดยตรงในรุ่น 2 ด้านบนดังนั้นเพื่อแสดงให้เห็นว่าเราสามารถใช้ฟังก์ชันเชิงเส้นของเงื่อนไขการโต้ตอบโดยตรงได้อย่างไรรวมถึงวิธีรับข้อผิดพลาดมาตรฐานฉันใช้แพ็คเกจ multcomp:

sim.data$tp <- interaction(sim.data$trt, sim.data$period)
fit.model3 <- lmer(y~tp+ (1|id), data=sim.data)
library(multcomp)
# w= tp.1.1 + (tp.2.1-tp.2.0)+(tp.3.1-tp.3.0)+(tp.4.1-tp.4.0)
# tp.x.y=interaction effect of period x and treatment y
w <- matrix(c(0, 1,-1,1,-1,1,-1,1)/time,nrow=1)
names(w)<- names(getME(fit.model3,"fixef"))
xx <- glht(fit.model3, linfct=w)
summary(xx)

และนี่คือผลลัพธ์:

 Simultaneous Tests for General Linear Hypotheses
Fit: lmer(formula = y ~ tp + (1 | id), data = sim.data)
Linear Hypotheses:
       Estimate Std. Error z value Pr(>|z|)    
1 == 0  3.54921    0.05589   63.51   <2e-16 ***
---
Signif. codes:  0 ‘***’ 0.001 ‘**’ 0.01 ‘*’ 0.05 ‘.’ 0.1 ‘ ’ 1
(Adjusted p values reported -- single-step method)

ฉันคิดว่าข้อผิดพลาดมาตรฐานนั้นได้มาจาก $\sqrt{w \hat{V} w^T}$ กับ $w$ เป็นรูปแบบการผสมเชิงเส้นข้างต้นและ $V$ การประมาณค่าความแปรปรวนร่วม - ความแปรปรวนร่วมของสัมประสิทธิ์จากแบบจำลอง 3

ส่วนเบี่ยงเบนการเข้ารหัส

อีกวิธีในการทำ $\tilde{\beta}$ มีการตีความโดยตรงของ $\mathrm{ATE}$คือการใช้การเข้ารหัสเบี่ยงเบนเพื่อเป็นตัวแทนของ covariates ในภายหลัง$\mathrm{ATE}_j - \mathrm{ATE}$ เปรียบเทียบ:

sim.data$p2vsmean <- 0
sim.data$p3vsmean <- 0
sim.data$p4vsmean <- 0
sim.data$p2vsmean[sim.data$period==2 & sim.data$trt==1] <- 1
sim.data$p3vsmean[sim.data$period==3 & sim.data$trt==1] <- 1
sim.data$p4vsmean[sim.data$period==4 & sim.data$trt==1] <- 1
sim.data$p2vsmean[sim.data$period==1 & sim.data$trt==1] <- -1
sim.data$p3vsmean[sim.data$period==1 & sim.data$trt==1] <- -1
sim.data$p4vsmean[sim.data$period==1 & sim.data$trt==1] <- -1


fit.model4 <- lmer(y~trt+p2vsmean+p3vsmean+p4vsmean+ (1|id), data=sim.data)

เอาท์พุท:

Fixed effects:
            Estimate Std. Error t value
(Intercept)  3.48308    0.03952   88.14
trt1         3.54921    0.05589   63.51
p2vsmean    -1.14774    0.04720  -24.32
p3vsmean     1.11729    0.04720   23.67
p4vsmean     3.01025    0.04720   63.77

สำหรับคำถามแรกความเข้าใจของฉันคือการใช้วิธี "แฟนซี" เป็นสิ่งจำเป็นเฉพาะเมื่อไม่ชัดเจนในทันทีว่าการรักษาไม่ขึ้นกับผลลัพธ์ที่เป็นไปได้ ในกรณีเหล่านี้คุณต้องยืนยันว่าบางแง่มุมของข้อมูลช่วยให้การประมาณของการมอบหมายแบบสุ่มเพื่อการรักษาซึ่งทำให้เราได้รับตัวแปรเครื่องมือการหยุดการถดถอยและอื่น ๆ

ในกรณีของคุณจะมีการสุ่มให้หน่วยรักษาดังนั้นจึงเชื่อได้ว่าการรักษามีความเป็นอิสระจากผลลัพธ์ที่เป็นไปได้ จากนั้นเราก็สามารถทำให้สิ่งต่างๆง่ายขึ้น: ประมาณโมเดล 1 ด้วยกำลังสองน้อยที่สุดธรรมดาและคุณมีการประมาณค่า ATE ที่สอดคล้องกัน เนื่องจากหน่วยงานได้รับมอบหมายให้ทำการรักษาแบบสุ่มนี่เป็นหนึ่งในไม่กี่กรณีที่เชื่อว่ามีการสันนิษฐานผลกระทบแบบสุ่ม